自2020年新冠疫情爆發使市場對mRNA技術的關注度提升到了空前的高度, 新冠疫苗的研發也讓mRNA變得耳熟能詳,相關研究的熱度前所未有。mRNA技術憑借其原理的先進性,在理論上可以生產出任何一種人類所需的蛋白質,不管是預防領域還是疾病治療領域,由此產生的社會價值和商業價值都是無可比擬的。
mRNA又被稱為信使核糖核酸,其重要的作用是通過復制、轉錄和翻譯的過程,直接指導蛋白質的合成,即復制處于細胞核中的DNA所攜帶的遺傳信息,再轉錄到細胞質中,并翻譯成蛋白質。目前的研究顯示,人類90%以上的疾病與蛋白質相關,且與mRNA的特性有關,因此,mRNA藥物和疫苗具有巨大的意義和價值。
耀海生物作為國內專注微生物表達體系CDMO服務領跑者,基于強大的研發技術平臺、成熟的質量管理和全面的服務能力,公司近期重磅推出了成熟完善的“RNASci”mRNA科研級樣品制備服務平臺,該平臺包含四大技術模塊:RNADes(mRNA結構設計與優化平臺)、RNASyn(mRNA合成與修飾平臺)、RNAPur(mRNA純化平臺)、RNAQua(mRNA質量分析與控制),貫穿mRNA設計至成樣的全生命周期。
RNADes
mRNA結構設計與優化平臺
平臺技術內容:
5’ UTR和3’ UTR的優化設計;
CDS區的優化設計;
PolyA尾的優化設計。
平臺特色:
耀海生物建立了天然UTR庫,包含了常見高表達蛋白(如α-珠蛋白血紅蛋白A1( HBA1 ))的UTR序列,多元化的UTR來源選擇,可為針對不同品種匹配合適的UTR序列;
可對天然5’UTR進行優化改造,幫助模板更高效地轉錄;
終止密碼子、PolyA尾等結構,均采用國際前沿的設計策略;
成熟的一般密碼子優化方法,特殊優化需求,可與專業AI算法團隊合作完成。
平臺技術內容:
mRNA模板質粒的設計和構建;
常規mRNA(含Cap和PolyA)的合成;
核苷酸修飾mRNA(如ψ、5mC)的合成。
平臺特色:
高產穩定的加帽工藝,可實現95%以上的加帽效率;
PolyA尾一體化轉錄形成,分布更為均一;
多樣化mRNA修飾核苷酸,可有效降低mRNA在人體中的不良免疫反應;
靈活的質粒模板設計方案,滿足客戶的特殊需求。
RNAPur
mRNA純化平臺
平臺技術內容:
LiCl沉淀純化;
Oligo dT磁珠純化;
層析柱工藝純化。
平臺特色:
多樣化的純化方式,由切向流過濾、多種層析填料組成的綜合純化方案,可有效去除mRNA粗品中的雜質,滿足質量要求高的應用場景;
LiCl沉淀、磁珠純化、層析純化均具備成熟完善的解決方案,尤其在層析純化方案,由耀海生物完全自主開發,可有效去除mRNA制備過程中產生的各種雜質。
RNAQua
mRNA質量分析與控制平臺
平臺技術內容:
變性凝膠電泳(甲醛)純度檢測系統;
翻譯表達檢測系統;
加帽率檢測系統(建設中);
PolyA分布檢測系統(建設中)。
平臺特色:
匹配科研級樣品濃度、純度等質量分析和控制體系;
可實現mRNA翻譯測試、加帽率、尾巴分布等特殊質控需求。
科研級mRNA產品服務
耀海生物除了可為廣大客戶提供科研級mRNA樣品定制合成服務外,還可提供各種預制型mRNA產品,以滿足不同客戶的不同實驗或項目需求。
預制型mRNA產品目錄
mRNA_eGFP (Transfection Control), 500 ng/μL
mRNA_1273 (Moderna Vaccine), 500 ng/μL
mRNA_162b2 (Pfizer Vaccine), 500 ng/μL
定制型mRNA服務:
mRNA模板質粒的設計和構建;
經典mRNA(帽結構、PolyA尾結構)的制備;
修飾核苷酸mRNA(假尿嘧啶、N1甲基假尿嘧啶、5甲基胞苷)的制備;
其它定制化mRNA。
定制型mRNA服務特色:
· 高質量:專業mRNA結構設計和優化,助力mRNA表達效率。
· 靈活性:FreeCut模板質粒,可靈活選擇線性化方式。
· 定制化:可制備多種核苷酸修飾的mRNA,支持量身定制,滿足客戶特殊定制需求。
· 多樣性:可提供多種純化方式,包括耀海生物自研的成熟層析純化工藝,以滿足不同實驗應用需求。
· 靈活性:靈活的定制規模,可滿足50μg~10 mg的不同需求
穩中求進,創新永不止步。mRNA作為生物醫藥未來發展的重要方向,基于重點發展基因治療戰略部署,耀海生物將全面布局mRNA技術與平臺發展,逐步建設完善從科研級mRNA樣品制備服務生態,完善至GMP級mRNA一站式服務解決方案,積極助力突破mRNA藥物研發壁壘,協助更多藥企加速mRNA藥物的研發、臨床試驗及上市,早日造福更多患者。
耀海生物作為國內生物醫藥蓬勃發展的親歷者,堅持創新發展,堅定走在不斷提高和完善研發、生產、質量管理與控制服務體系的道路上,以平臺技術構筑實力底蘊,致力于能為廣大客戶提供更高效、優質的一站式CDMO服務。
用心服務,共創未來。耀海生物將始終秉承以“打造全球標準,助推新藥進程,成就健康生活”為使命,為全球新藥創制持續賦能。